综研两会视点 | 刘沐芸:用“科技+监管”打造生命健康产业发展的营商软环境

时间:2018-03-12 11:26

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  刘沐芸

  中国(深圳)综合开发研究院

  特约研究员

  个体化细胞治疗技术

  国家地方联合工程实验室主任

正在召开的全国两会,两个内容值得关注,一个是总理政府工作报告中关于“营商环境”的建设,一个是代表关于“干细胞审评审批绿色通道”的提案。


 

新年以来的两次国务院常务会议,都聚焦着同一个议题“营商环境”。2018年1月3日召开的国务院常务会议指出,“软硬环境都重要,硬环境要继续改善,更要在软环境建设上不断有新突破”


 

近来伴随着我国经济转方式、调结构工作的顺利推进,国内细胞技术行业在经历了“魏则西事件”负面影响后,恢复快速发展的势头。细胞技术作为21世纪的前沿生物科技和新兴领域,已经成为我国“十三五”期间战略性新兴产业的重要组成部分,也将是我国提升医药工业国际竞争力的重要突破口,干细胞、免疫细胞研究与应用技术是我国少有的在全球处于“并跑”行列的领域之一,将细胞技术打造成新服务、新产业和新临床工具,成为振兴我国医药工业国际竞争力的支柱产业,既符合我国经济社会发展的需求,也是符合我国重大民生发展的需求。


 

营商环境作为经济发展,产业培育的重要基础,类似干细胞等生命科学领域最新研究成果转化最终形成生命健康产业,一刻也离不开良好的营商环境。如何促进细胞领域的研究成果向临床治疗工具转化,将科技进步和临床手段升级换代结合起来,建立起真正的能保障干细胞研究成果转化的申报绿色通道,用“科技+监管”建设有利于细胞、干细胞研究成果产业转化营商环境的构建至关重要。


 

细胞、干细胞技术等与人民群众生命健康息息相关的新技术、新服务、新产业的培育过程中,营商环境的构建不仅是简政放权的“减法”,更应着力于监管的“加法”,优化审评审批过程中服务的“乘法”,更好发挥政府作用,用创新“科技成果+监管路径”驱动新技术形成新产业,不仅有利于集聚人才,汇聚高端要素,还从细胞产品和服务优化供给入手,让企业安心发展,群众放心使用。


 

细胞产业要在健康中国建设中发挥生力军作用,科学承诺细胞质量无疑是关键基础。提升细胞产业发展质量,主管部门有为的监管“加法”至关重要。制定规范,明确边界,加强引导,建立“良币驱劣币”、以质量取胜的良性产业发展土壤,加强打击和惩处侵犯知识产权和制 售假冒伪劣产品的力度,设立强制性门槛标准,形成高水平的行业标准,引领细胞产业蓬勃发展。


 

涉及新技术新服务新业态营商环境的建设优化,也不仅需要新技术孵化新产业所需的基础设施硬环境的建设,也需要在建立行业标准、构建产业秩序、完善产业生态等软环境构建上有新突破。


 

1、高标准、高质量配套基础设施硬环境的建设,为干细胞、免疫细胞产品申报审评审批绿色通道的实施提供基础性支撑。


临床医学发展就是这样一个过程,昨天不敢想,今天谨慎行,明天常规用。从“不敢想”到“常规用”的过程,除了需要回答科学问题、解决伦理障碍和政策法规之外,还需要建设与之配套的基础设施有利于新技术向临床转化。


 

当技术突破来临时,与个体化、精准性细胞技术特性相匹配的基础设施必不可少。对于个体化细胞治疗来说,需要将当前细胞产业链中的关键环节和缺失环节进行加强和补足。需要在实验室成果和临床应用工具建起一个稳定转化、实现规模量产、保障质量的产业基础设施。


 

CAR-T疗法发明者 CarlJune 教授曾在《自然》杂志上撰文讲到,“挽救生命的免疫治疗需要规模化的生产线”。虽然疗法可以清除过去任何治疗方法都束手无策的肿瘤细胞,但至今由于“手工操作”而无法大规模应用到临床中以救治更多的生命,目前该技术进入临床成为常规手段的关键瓶颈不在于技术本身,而在于这个技术是否可以规模化、标准化生产制备。


细胞技术从实验室走向临床,最终成为临床的常规治疗手段,不仅需要有细胞技术本身“0-1”的科学发现,还需要有“1-100”技术发明的中间过程和关键能力。要切实保障细胞领域成果由“实验结果”升级为“临床工具”,从实验室走向临床的中间环节——利于快速推动研究成果产业发展的工业化生产工艺开发能力中间平台和技术体系至关重要。


 

通过“一库(综合细胞库)+一中心(区域细胞制备中心)+一平台(细胞质量检测平台)”产业公共服务平台的构建,加强细胞技术“创新链+产业链”中间关键环节能力建设,形成细胞产品工艺稳定、放大、达到产品申报合规要求的细胞产品“小试”“中试”平台,缩短单一团队或初创公司对已经突破的行业通用技术的重复探索,为细胞、干细胞产品申报审批的绿色通道建立可行的配套设施,夯实产业硬环境。


 

2、厘清干细胞、免疫细胞等细胞产品申报审评审批绿色通道的关键环节,找准那些点可以做、必须做“简政放权”的减法形成绿色通道,哪些点需要做“监管”的加法,加强产业链的关键环节,补上监管的盲点。


 

细胞、干细胞技术等生命健康产业的培育发展日益收到重视,政府部门也不断出台支持政策以及创新审评审批管理法规,但与之配套的独立质量检测平台和关键岗位从业资格的认定没有受到足够的重视,甚至缺失。相关政策兼顾了细胞库,制备中心以及临床机构的建设与评价,但与细胞质量息息相关的质量检测平台和关键岗位从业资格的认定却没有界定。


 

细胞与干细胞产品审评审批绿色通道能切实发挥作用的前提需要建立起独立的细胞质量分析检测平台——用科学承诺细胞质量,弥补细胞产业关键缺失环节。用“科技+”做好监管的加法,为细胞与干细胞申报的绿色通道保驾护航,完善细胞产业发展所需的营商软环境,避免过去经常出现的“一放就乱、一管就死”的干细胞技术发展中的现象。有效降低无序竞争带来的浪费甚至是产业机遇期的错失,切实保障细胞产业的高门槛起步。


 

3、借助行业专业机构和龙头企业的专业领域的精耕细作,形成可推广、可复制的行业规范和标准,优化产业发展的软环境。


 

对于类似干细胞、细胞等新技术形成产业的过程中,尤其是与生命健康息息相关的领域和行业,门槛性标准的设立对于产业初期营商环境的构建非常关键。绿色通道的打造固然重要,保障质量的准入门槛、行业标准和从业规范更为关键和重要。


 

像去年8月批复的诺华公司的申报材料一样,应清楚明确地列出生产过程中和临床治疗中可能的安全隐患以及明确的改进措施、改进效果和全面预案,生产场地和治疗场所保障安全的人、财、物基本配置等,而不应是简单的绿色通道。


 

因为如果缺乏明确且强制性的准入指标和监管路径的鼓励支持,可能会周而复始地诱发我国新兴产业“一放就乱,一管就死”的死循环。在细胞技术领域,如果没有明确什么是“好”、什么是“优“的标准,就会催生出“非理性繁荣”,不仅对临床中真正需要治疗的患者权益保障无益,也无法实现促进产业发展的初衷。


 

在鼓励支持一项创新性技术形成一个新兴产业,建立绿色通道,促进细胞技术快速成为一个新的临床工具,必须将科技创新与高效监管有效结合。建议政府部门在鼓励支持的同时,对以下两方面作出明确规定。


 

第一,明确鼓励支持干细胞、免疫细胞等细胞产品或技术的定义和评价指标,要明确支持具有安全性和有效性数据的细胞研究成果的转化,并且这些数据经得起追溯和验证,能明确区分优、劣的具体指标。


 

第二,需要明确规定,对于保障安全性和有效性的生产条件、生产工艺、质量体系是否达到人用产品的强制性要求。对于场地、软硬件和人员资质等出台明确技术细则,同时区分实验室技术和临床应用要求的本质差别。


 

绿色通道只有结合了“科技+监管”才能成为切实保障新兴领域的研究成果成为临床治疗工具升级换代。生命健康产业的发展既是基础的民生工程,也是大有前景的新兴产业,只有在明确边界同时确定监管路径的条件下,绿色通道的初衷才能高效实施。


 

4、知识密集型的干细胞、免疫细胞等新兴产业营商软环境的建设,不仅是场地环境、硬件设施、软件规范。还包括从业人员专业技术资格。


 

新技术浪潮消灭许多岗位的同时,也创造了许多新岗位,最典型的细胞产业领域,如细胞制备工程师,细胞质量工程师,细胞检验工程师等。如今深圳已经有了首批由个体化细胞治疗技术国家地方联合工程实验室认定的细胞制备工程师持证上岗,从事细胞的生产制备、质量控制等工作。


 

2017年12月18日,香港首宗细胞美容事故误杀案,两名被告被裁定误杀罪名成立,在香港高等法院判刑,两名被告分别被判监禁10年和12年。这是香港至今最严重的一宗细胞治疗事故,事件酿成一人死亡、两人残废。涉案的技术即是免疫细胞技术的一种(CIK 技术)。即是由于没有细胞制备资格认定的从业人员操作不当造成细胞受到细菌污染,酿成悲剧。虽然涉案两名被告,其中一位有合法的医师资格,另一位也具有生物化学及生物医学硕士学历,但却都没有细胞制备所需的特殊职业资格训练和认证。这是一个典型的由于缺乏相应的持证上岗的资格认证导致的医疗事故。


 

由此可见,新技术新产业营商软环境的建设格外重要,建议在建设新技术审评审批绿色通道的同时,应结合技术特性,发挥行业机构的专业支持作用,按照总书记强调的“主管部门、企业要建立密切协作协调的关系,走出一条齐抓共管、良性互动的新路。”做好营商环境建设的“加”、“减”、“乘”、“除”。


 

从供给侧入手,高标准建设产业发展所需硬环境,用“科技+监管”升级产业发展的软环境,建立申报审批审批过程中“沟通辅导”的服务“乘法”破除与创新成果转化相悖的陈规旧章,形成干细胞、免疫细胞研究成果快速转化的营商环境和绿色通道,激发活力,提升我国细胞产业的国际竞争力。


 

这不仅是培育新动能,孵化新产业构建现代化产业体系之举,更是建立有利于增加人民群众科技进步获得感的重要惠民有为,将科技成果与当前的临床治疗手段尽快结合统一起来,是用科技加快关键领域核心成果转化的平台建设、落实以人为本施政纲领的具体行动!


 

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